Le document pr\u00e9sente Nezglyal, un m\u00e9dicament destin\u00e9 au traitement de l\u2019adr\u00e9noleucodystrophie c\u00e9r\u00e9brale chez les gar\u00e7ons de 2 \u00e0 12 ans pr\u00e9sentant des sympt\u00f4mes absents ou l\u00e9gers, \u00e9valu\u00e9s par un score fonctionnel neurologique de 0 ou 1. Il s\u2019adresse \u00e0 des patients dont les l\u00e9sions c\u00e9r\u00e9brales observ\u00e9es \u00e0 l\u2019IRM ne fixent pas le gadolinium (l\u00e9sions dites Gd-n\u00e9gatives), ce qui correspond \u00e0 un stade pr\u00e9coce de la maladie. L\u2019adr\u00e9noleucodystrophie c\u00e9r\u00e9brale est une forme d\u2019adr\u00e9noleucodystrophie, maladie g\u00e9n\u00e9tique rare caract\u00e9ris\u00e9e par l\u2019accumulation d\u2019acides gras \u00e0 tr\u00e8s longue cha\u00eene dans divers tissus, notamment le cerveau, la moelle \u00e9pini\u00e8re et les glandes surr\u00e9nales, entra\u00eenant une inflammation c\u00e9r\u00e9brale et la destruction de la gaine de my\u00e9line.<\/p>\n
Nezglyal contient comme substance active le leriglitazone. Il s\u2019agit d\u2019un m\u00e9dicament orphelin, d\u00e9sign\u00e9 comme tel le 18 novembre 2016 pour le traitement de l\u2019adr\u00e9noleucodystrophie, dans le cadre du dispositif europ\u00e9en de m\u00e9dicaments pour maladies rares. Cette information rel\u00e8ve de l\u2019Agence europ\u00e9enne des m\u00e9dicaments (EMA), qui met \u00e0 disposition des informations compl\u00e9mentaires sur cette d\u00e9signation orpheline. Le m\u00e9dicament est soumis \u00e0 prescription m\u00e9dicale et son initiation ainsi que son suivi doivent \u00eatre assur\u00e9s par un m\u00e9decin exp\u00e9riment\u00e9 dans la prise en charge des pathologies du syst\u00e8me nerveux central caract\u00e9ris\u00e9es par un dysfonctionnement ou la mort cellulaire.<\/p>\n
Nezglyal se pr\u00e9sente sous forme de suspension buvable administr\u00e9e une fois par jour, avec une posologie adapt\u00e9e \u00e0 la taille et au poids de l\u2019enfant. Avant le d\u00e9but du traitement et durant celui-ci, des bilans sanguins r\u00e9guliers sont requis afin de contr\u00f4ler la fonction h\u00e9patique. En cas d\u2019anomalies biologiques h\u00e9patiques, un arr\u00eat temporaire du traitement peut \u00eatre n\u00e9cessaire. Les informations d\u00e9taill\u00e9es sur les conditions d\u2019utilisation figurent dans la notice et peuvent \u00eatre pr\u00e9cis\u00e9es par le m\u00e9decin ou le pharmacien.<\/p>\n
Sur le plan pharmacologique, la leriglitazone agit en se liant et en activant les r\u00e9cepteurs PPAR gamma pr\u00e9sents \u00e0 l\u2019int\u00e9rieur des cellules, y compris les cellules nerveuses. Ces r\u00e9cepteurs interviennent dans la r\u00e9gulation de la fonction des mitochondries, la r\u00e9ponse au stress oxydatif et les processus inflammatoires. L\u2019effet attendu est une protection des cellules nerveuses par la r\u00e9duction de l\u2019inflammation, l\u2019am\u00e9lioration du fonctionnement mitochondrial et la limitation des dommages li\u00e9s aux radicaux libres.<\/p>\n
Les donn\u00e9es cliniques pr\u00e9sent\u00e9es proviennent principalement d\u2019une \u00e9tude incluant 23 gar\u00e7ons de 2 \u00e0 12 ans atteints d\u2019adr\u00e9noleucodystrophie c\u00e9r\u00e9brale, avec des l\u00e9sions c\u00e9r\u00e9brales Gd-positives ou Gd-n\u00e9gatives. Tous les patients ont re\u00e7u Nezglyal en plus de la prise en charge standard, et, lorsque cela \u00e9tait indiqu\u00e9, une greffe de cellules souches h\u00e9matopo\u00ef\u00e9tiques (HSCT), visant \u00e0 permettre \u00e0 la moelle osseuse de produire des cellules sanguines saines. Nezglyal n\u2019a pas \u00e9t\u00e9 compar\u00e9 \u00e0 un autre traitement dans cette \u00e9tude. La dur\u00e9e de suivi mentionn\u00e9e est de 96 semaines, ce qui indique un recul interm\u00e9diaire mais ne permet pas, en l\u2019\u00e9tat, de conclure sur une comparaison d\u2019efficacit\u00e9 avec d\u2019autres options th\u00e9rapeutiques. Le texte souligne ainsi le caract\u00e8re rare de la maladie, le statut de m\u00e9dicament orphelin, la n\u00e9cessit\u00e9 d\u2019un encadrement m\u00e9dical sp\u00e9cialis\u00e9 et la surveillance h\u00e9patique, \u00e9l\u00e9ments pouvant pr\u00e9senter un int\u00e9r\u00eat pour le suivi des politiques de sant\u00e9 et de prise en charge des maladies rares au niveau europ\u00e9en. 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