La directrice g\u00e9n\u00e9rale de l\u2019Agence nationale de s\u00e9curit\u00e9 du m\u00e9dicament et des produits de sant\u00e9 (ANSM) \u00e9tablit un cadre de prescription compassionnelle (CPC) pour le m\u00e9dicament Blincyto 38,5 microgrammes, poudre pour solution \u00e0 diluer et solution pour perfusion. Ce CPC concerne l\u2019utilisation en monoth\u00e9rapie chez des patients p\u00e9diatriques \u00e0 partir de l\u2019\u00e2ge de 1 mois atteints de leuc\u00e9mie aigu\u00eb lymphoblastique (LAL) \u00e0 pr\u00e9curseurs B exprimant le CD19, avec chromosome Philadelphie n\u00e9gatif, nouvellement diagnostiqu\u00e9e, dans le cadre du traitement de consolidation des patients pr\u00e9sentant un risque interm\u00e9diaire ou un haut risque de rechute.<\/p>\n
La d\u00e9cision s\u2019appuie sur les dispositions du code de la sant\u00e9 publique (articles L.5121-12-1 III, L.5121-14-3 et R.5121-76-1 \u00e0 R.5121-76-11), ainsi que sur un \u00e9change pr\u00e9alable entre l\u2019ANSM et le laboratoire titulaire de l\u2019autorisation de mise sur le march\u00e9 (AMM). Une lettre de l\u2019ANSM en date du 21 ao\u00fbt 2026 a inform\u00e9 le laboratoire de l\u2019intention de mettre en place ce CPC et lui a soumis pour observation un projet de d\u00e9cision et de protocole d\u2019utilisation th\u00e9rapeutique et de suivi des patients (PUT-SP). Le laboratoire a transmis ses observations les 31 ao\u00fbt 2026 et 14 septembre 2026, prises en compte dans la d\u00e9cision finale.<\/p>\n
L\u2019entreprise qui exploite le m\u00e9dicament est responsable de la mise en \u0153uvre du CPC conform\u00e9ment au PUT-SP annex\u00e9 \u00e0 la d\u00e9cision. Le suivi national de pharmacovigilance dans le cadre de ce CPC est confi\u00e9 au Centre r\u00e9gional de pharmacovigilance (CRPV) de Paris Saint-Louis. L\u2019entreprise doit transmettre \u00e0 l\u2019ANSM, par voie d\u00e9mat\u00e9rialis\u00e9e, ainsi qu\u2019au CRPV de Paris Saint-Louis, des rapports p\u00e9riodiques de synth\u00e8se des donn\u00e9es, selon la p\u00e9riodicit\u00e9 et les modalit\u00e9s d\u00e9finies dans le PUT-SP. Une analyse finale de l\u2019ensemble des donn\u00e9es recueillies pendant le CPC doit \u00eatre envoy\u00e9e \u00e0 l\u2019ANSM dans un d\u00e9lai de six mois apr\u00e8s la fin du dispositif. Chaque rapport de synth\u00e8se doit comporter un r\u00e9sum\u00e9 destin\u00e9 \u00e0 \u00eatre publi\u00e9, apr\u00e8s validation par l\u2019ANSM, sur le site internet de l\u2019agence.<\/p>\n