Le document pr\u00e9sente l\u2019\u00e9valuation r\u00e9alis\u00e9e par l\u2019Agence europ\u00e9enne des m\u00e9dicaments (EMA) dans le cadre du rapport europ\u00e9en d\u2019\u00e9valuation publique (EPAR) pour Idelvion, en vue de recommander son autorisation et de d\u00e9finir ses conditions d\u2019utilisation dans l\u2019Union europ\u00e9enne.<\/p>\n
Idelvion est un m\u00e9dicament indiqu\u00e9 pour la pr\u00e9vention et le traitement des \u00e9pisodes h\u00e9morragiques chez les patients atteints d\u2019h\u00e9mophilie B, trouble h\u00e9morragique h\u00e9r\u00e9ditaire li\u00e9 \u00e0 un d\u00e9ficit en facteur IX de la coagulation. Il peut \u00eatre utilis\u00e9 chez des patients de tout \u00e2ge. En raison du faible nombre de patients concern\u00e9s, l\u2019h\u00e9mophilie B est consid\u00e9r\u00e9e comme une maladie rare et Idelvion a re\u00e7u le statut de m\u00e9dicament orphelin le 4 f\u00e9vrier 2010. Le principe actif est l\u2019albutr\u00e9p\u00e9nonacog alfa, une forme de facteur IX recombinant.<\/p>\n
Le m\u00e9dicament est soumis \u00e0 prescription m\u00e9dicale et son utilisation doit \u00eatre supervis\u00e9e par un m\u00e9decin exp\u00e9riment\u00e9 dans la prise en charge de l\u2019h\u00e9mophilie. Il se pr\u00e9sente sous forme de poudre et solvant \u00e0 reconstituer pour injection intraveineuse. La posologie et la fr\u00e9quence des injections d\u00e9pendent du poids du patient, de l\u2019objectif (traitement curatif d\u2019un \u00e9pisode h\u00e9morragique ou traitement prophylactique), de la s\u00e9v\u00e9rit\u00e9 du d\u00e9ficit en facteur IX, de l\u2019importance et de la localisation du saignement, ainsi que de l\u2019\u00e2ge et de l\u2019\u00e9tat de sant\u00e9 du patient. Les modalit\u00e9s d\u2019utilisation pr\u00e9cises figurent dans le r\u00e9sum\u00e9 des caract\u00e9ristiques du produit, partie int\u00e9grante de l\u2019EPAR.<\/p>\n
Sur le plan du m\u00e9canisme d\u2019action, l\u2019albutr\u00e9p\u00e9nonacog alfa agit comme le facteur IX humain en rempla\u00e7ant le facteur IX manquant, ce qui restaure temporairement la capacit\u00e9 de coagulation et permet de contr\u00f4ler les saignements.<\/p>\n
L\u2019efficacit\u00e9 d\u2019Idelvion a \u00e9t\u00e9 \u00e9valu\u00e9e dans une \u00e9tude portant sur 80 adultes et adolescents et dans une autre \u00e9tude incluant 27 enfants de moins de 12 ans. En prophylaxie, la majorit\u00e9 des patients n\u2019a pas pr\u00e9sent\u00e9 de saignements sous traitement pr\u00e9ventif. En traitement des \u00e9pisodes h\u00e9morragiques, environ 93 % des \u00e9pisodes ont \u00e9t\u00e9 r\u00e9solus par une seule injection d\u2019Idelvion.<\/p>\n
Les principaux risques identifi\u00e9s incluent des r\u00e9actions d\u2019hypersensibilit\u00e9 rares, pouvant se manifester par un \u0153d\u00e8me, des br\u00fblures et picotements au point d\u2019injection, des frissons, un \u00e9ryth\u00e8me, un prurit, une \u00e9ruption urticarienne, des c\u00e9phal\u00e9es, une hypotension, une grande fatigue, des naus\u00e9es et vomissements, une agitation, une tachycardie, une sensation d\u2019oppression thoracique et une respiration sifflante. Certaines de ces r\u00e9actions peuvent \u00eatre s\u00e9v\u00e8res. Comme avec les autres m\u00e9dicaments \u00e0 base de facteur IX, des inhibiteurs (anticorps dirig\u00e9s contre le facteur IX) peuvent appara\u00eetre chez certains patients, entra\u00eenant une perte d\u2019efficacit\u00e9 du traitement et un d\u00e9faut de contr\u00f4le des saignements. Ces m\u00e9dicaments peuvent \u00e9galement exposer \u00e0 un risque de formation de caillots dans les vaisseaux sanguins. La liste compl\u00e8te des effets ind\u00e9sirables figure dans la notice destin\u00e9e aux patients.<\/p>\n
Les autorit\u00e9s europ\u00e9ennes (EMA) jouent ici un r\u00f4le central d\u2019\u00e9valuation scientifique, de qualification comme m\u00e9dicament orphelin et de d\u00e9finition du cadre de prescription et de surveillance, dans un contexte de maladie rare et de traitement sp\u00e9cialis\u00e9 des troubles de la coagulation. Ces \u00e9l\u00e9ments sont susceptibles d\u2019int\u00e9resser les administrations fran\u00e7aises en mati\u00e8re de suivi des innovations th\u00e9rapeutiques, de prise en charge des maladies rares et de s\u00e9curisation de l\u2019usage des m\u00e9dicaments de facteurs de coagulation. 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