L\u2019Agence europ\u00e9enne des m\u00e9dicaments (EMA) a publi\u00e9 un rapport public d\u2019\u00e9valuation (EPAR) concernant Afstyla, un m\u00e9dicament autoris\u00e9 dans l\u2019Union europ\u00e9enne pour le traitement et la pr\u00e9vention des \u00e9pisodes h\u00e9morragiques chez les patients atteints d\u2019h\u00e9mophilie A (d\u00e9ficit cong\u00e9nital en facteur VIII de coagulation). Le rapport d\u00e9crit l\u2019\u00e9valuation scientifique ayant conduit \u00e0 l\u2019autorisation de mise sur le march\u00e9 ainsi que les conditions d\u2019utilisation du produit.<\/p>\n
Afstyla contient comme substance active le lonoctocog alfa, une forme raccourcie du facteur VIII humain, qui remplace le facteur VIII manquant et permet de r\u00e9tablir temporairement la coagulation sanguine. Le m\u00e9dicament est disponible sous forme de poudre et solvant \u00e0 reconstituer pour injection intraveineuse. La posologie et la fr\u00e9quence d\u2019administration varient selon qu\u2019il s\u2019agit de traiter un \u00e9pisode h\u00e9morragique ou de le pr\u00e9venir, en fonction de la s\u00e9v\u00e9rit\u00e9 du d\u00e9ficit en facteur VIII, de l\u2019\u00e9tendue et de la localisation du saignement, ainsi que de l\u2019\u00e9tat clinique et du poids du patient. Afstyla est soumis \u00e0 prescription m\u00e9dicale et doit \u00eatre utilis\u00e9 sous la supervision d\u2019un m\u00e9decin exp\u00e9riment\u00e9 dans la prise en charge de l\u2019h\u00e9mophilie.<\/p>\n
L\u2019efficacit\u00e9 d\u2019Afstyla a \u00e9t\u00e9 \u00e9valu\u00e9e dans deux \u00e9tudes principales chez des patients atteints d\u2019h\u00e9mophilie A s\u00e9v\u00e8re, pr\u00e9alablement trait\u00e9s par d\u2019autres concentr\u00e9s de facteur VIII. Dans la premi\u00e8re \u00e9tude, men\u00e9e chez 173 patients \u00e2g\u00e9s de 12 ans et plus, 848 \u00e9pisodes h\u00e9morragiques ont \u00e9t\u00e9 recens\u00e9s ; 94 % de ces \u00e9pisodes ont \u00e9t\u00e9 contr\u00f4l\u00e9s par une ou deux injections, et le traitement a \u00e9t\u00e9 jug\u00e9 \u00ab excellent \u00bb ou \u00ab bon \u00bb dans 92 % des cas. Dans les 16 interventions chirurgicales r\u00e9alis\u00e9es au cours de l\u2019\u00e9tude, Afstyla a \u00e9t\u00e9 \u00e9valu\u00e9 comme \u00ab excellent \u00bb ou \u00ab bon \u00bb pour la pr\u00e9vention des saignements lorsqu\u2019il \u00e9tait administr\u00e9 deux \u00e0 trois fois par semaine. Chez les patients recevant Afstyla en prophylaxie, le nombre moyen d\u2019\u00e9pisodes h\u00e9morragiques a \u00e9t\u00e9 de 1,14 par an, contre 19,64 par an chez les patients ne recevant pas de prophylaxie par Afstyla.<\/p>\n
La deuxi\u00e8me \u00e9tude a port\u00e9 sur 83 patients de moins de 12 ans. Sur les 347 \u00e9pisodes h\u00e9morragiques observ\u00e9s, 96 % ont \u00e9t\u00e9 contr\u00f4l\u00e9s par une ou deux injections, et l\u2019appr\u00e9ciation de l\u2019efficacit\u00e9 a \u00e9t\u00e9 \u00ab excellente \u00bb ou \u00ab bonne \u00bb dans 96 % des cas. Chez les enfants trait\u00e9s en prophylaxie, le nombre moyen annuel d\u2019\u00e9pisodes h\u00e9morragiques a \u00e9t\u00e9 de 2,30 chez ceux recevant Afstyla trois fois par semaine, et de 4,37 chez ceux recevant une autre fr\u00e9quence de prophylaxie par Afstyla (donn\u00e9e incompl\u00e8te dans la source).<\/p>\n
Les \u00e9l\u00e9ments pr\u00e9sent\u00e9s dans ce rapport de l\u2019EMA sont pertinents pour le suivi des politiques de sant\u00e9 en mati\u00e8re de prise en charge des maladies h\u00e9morragiques rares, notamment en ce qui concerne l\u2019\u00e9valuation de nouvelles options th\u00e9rapeutiques, les sch\u00e9mas de prophylaxie, l\u2019efficacit\u00e9 en contexte chirurgical et la supervision sp\u00e9cialis\u00e9e requise. Ils fournissent \u00e9galement des points de comparaison potentiels pour l\u2019organisation des soins et la d\u00e9finition de r\u00e9f\u00e9rentiels th\u00e9rapeutiques dans les \u00c9tats membres, y compris la France. 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