Skyclarys est un m\u00e9dicament destin\u00e9 aux patients \u00e2g\u00e9s de 16 ans et plus atteints d\u2019ataxie de Friedreich, une maladie g\u00e9n\u00e9tique rare qui entra\u00eene une atteinte progressive du syst\u00e8me nerveux avec troubles de la coordination, de l\u2019\u00e9quilibre et de la motricit\u00e9, fatigue, difficult\u00e9s d\u2019\u00e9locution, ainsi qu\u2019un risque accru de cardiomyopathie et de diab\u00e8te. Ce m\u00e9dicament a obtenu le statut de \u00ab m\u00e9dicament orphelin \u00bb le 27 juin 2018, ce qui le rattache au cadre r\u00e9glementaire sp\u00e9cifique applicable aux traitements des maladies rares.<\/p>\n
Skyclarys contient comme substance active l\u2019omaveloxolone. Son m\u00e9canisme d\u2019action n\u2019est pas enti\u00e8rement \u00e9lucid\u00e9, mais il a \u00e9t\u00e9 montr\u00e9 qu\u2019il active la voie Nrf2, impliqu\u00e9e dans la r\u00e9ponse cellulaire au stress oxydatif. Les niveaux et l\u2019activit\u00e9 de Nrf2 semblent diminu\u00e9s chez les patients atteints d\u2019ataxie de Friedreich, ce qui constitue un \u00e9l\u00e9ment de justification du d\u00e9veloppement de ce traitement.<\/p>\n
Le m\u00e9dicament est disponible sous forme de g\u00e9lules \u00e0 prendre par voie orale une fois par jour. Il est soumis \u00e0 une prescription dite \u00ab sp\u00e9ciale \u00bb, impliquant des conditions d\u2019utilisation plus strictes qu\u2019une prescription classique. Le traitement doit \u00eatre initi\u00e9 et suivi par un m\u00e9decin exp\u00e9riment\u00e9 dans la prise en charge de l\u2019ataxie de Friedreich. La posologie peut n\u00e9cessiter une r\u00e9duction chez les patients recevant des inhibiteurs du CYP3A, en raison d\u2019interactions possibles avec le m\u00e9tabolisme de Skyclarys.<\/p>\n
Les donn\u00e9es d\u2019efficacit\u00e9 proviennent principalement d\u2019une \u00e9tude pivotale men\u00e9e chez 103 patients \u00e2g\u00e9s de 16 \u00e0 40 ans. Apr\u00e8s 48 semaines de traitement, Skyclarys s\u2019est montr\u00e9 plus efficace qu\u2019un placebo pour r\u00e9duire l\u2019atteinte physique, \u00e9valu\u00e9e \u00e0 l\u2019aide de l\u2019\u00e9chelle mFARS (modified Friedreich\u2019s Ataxia Rating Scale), qui mesure la s\u00e9v\u00e9rit\u00e9 des sympt\u00f4mes neurologiques. Une baisse du score mFARS correspond \u00e0 une r\u00e9duction de l\u2019impairment physique. En raison de l\u2019absence de m\u00e9thode standardis\u00e9e pour classer la s\u00e9v\u00e9rit\u00e9 du pied creux (pes cavus) \u2013 complication fr\u00e9quente de l\u2019ataxie de Friedreich susceptible d\u2019influencer le score mFARS \u2013, les patients pr\u00e9sentant un pes cavus n\u2019ont pas \u00e9t\u00e9 inclus dans l\u2019analyse primaire. Chez les 82 patients sans pes cavus, une diminution moyenne d\u2019environ 1,6 point du score mFARS a \u00e9t\u00e9 observ\u00e9e sous Skyclarys, contre une augmentation d\u2019environ 0,9 point sous placebo.<\/p>\n
L\u2019\u00e9tude s\u2019est \u00e9galement int\u00e9ress\u00e9e \u00e0 l\u2019impact du traitement sur la capacit\u00e9 \u00e0 r\u00e9aliser les activit\u00e9s de la vie quotidienne, via le score FA-ADL (Friedreich\u2019s Ataxia \u2013 Activities of Daily Living), o\u00f9 un score plus \u00e9lev\u00e9 refl\u00e8te un niveau de handicap plus important. Pour les patients sans pes cavus, les donn\u00e9es montrent une tendance \u00e0 une r\u00e9duction du handicap fonctionnel sous Skyclarys par rapport au placebo, bien que le passage fourni ne mentionne pas pr\u00e9cis\u00e9ment l\u2019ampleur chiffr\u00e9e de cette \u00e9volution.<\/p>\n
Les informations disponibles mettent en \u00e9vidence plusieurs enjeux de politique publique dans le champ de la sant\u00e9 et du handicap : encadrement renforc\u00e9 de la prescription (prescription sp\u00e9ciale, m\u00e9decins sp\u00e9cialis\u00e9s), prise en compte des interactions m\u00e9dicamenteuses et de la s\u00e9curit\u00e9 d\u2019emploi, et importance de la mesure standardis\u00e9e du handicap (\u00e9chelles mFARS et FA-ADL) pour \u00e9valuer l\u2019effet fonctionnel d\u2019un traitement dans une maladie rare et invalidante. Le cadre de m\u00e9dicament orphelin souligne \u00e9galement la dimension de politique du m\u00e9dicament pour les maladies rares au niveau europ\u00e9en, potentiellement utile pour les r\u00e9flexions nationales sur l\u2019acc\u00e8s, le financement et l\u2019organisation des parcours de soins des patients concern\u00e9s. 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