L’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) met à jour le cadre de prescription compassionnelle (CPC) d’une spécialité pharmaceutique, sans en modifier la durée de validité. Cette décision intervient dans le contexte d’un changement de laboratoire exploitant et fait suite à une demande de mise à jour formulée le 15 décembre 2025 par le laboratoire Novartis Pharma SAS, portant sur les indications thérapeutiques et certaines rubriques du protocole d’utilisation thérapeutique et de suivi des patients (PUT-SP). L’ANSM a évalué ces demandes avant de valider les modifications.
Les nouvelles indications concernent des pathologies tumorales rares ou complexes exprimant des récepteurs de la somatostatine et documentées par imagerie TEP adaptée. Sont désormais visés : les phéochromocytomes/paragangliomes (PPGL) métastatiques ou localement avancés inopérables, progressifs ou sécrétants non contrôlés, en lien avec les résultats des TEP au FDG et/ou à la Fdopa et après proposition d’une réunion de concertation pluridisciplinaire (RCP) régionale Comete ; les tumeurs neuroendocrines (TNE) bronchiques métastatiques ou localement avancées inopérables, progressives ou sécrétantes non contrôlées, après échec ou contre-indication d’un traitement par évérolimus, sur proposition de la RCP régionale Renaten ; les TNE thymiques métastatiques ou localement avancées inopérables, progressives ou sécrétantes non contrôlées, sur proposition de la RCP régionale Renaten ; les TNE, y compris de primitif inconnu, métastatiques ou localement avancées inopérables, progressives ou sécrétantes non contrôlées, ne relevant pas de l’indication de l’autorisation de mise sur le marché (hors TNE-GEP bien différenciées G1/G2), sur proposition de la RCP régionale Renaten ; enfin, les méningiomes de tous grades exprimant les récepteurs de la somatostatine de type 2, après échec des traitements de référence (chirurgie, radiothérapie/radiochirurgie).
Le dispositif relève du code de la santé publique (articles L. 5121-12-1 III, L. 5121-14-3 et R. 5121-76-9) et s’inscrit dans le CPC initialement établi le 5 avril 2022 et renouvelé le 2 avril 2025. Il illustre l’usage du cadre compassionnel pour des indications non couvertes par l’AMM, dans un contexte de prise en charge spécialisée, encadrée par l’ANSM et les réseaux régionaux de RCP (Comete, Renaten), avec un suivi structuré des patients via le PUT-SP. (contenu résumé par l’IA)Lire la Suite