L’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) a rendu le 18 septembre 2026 un avis concernant le médicament Pyrukynd 100 mg, comprimés pelliculés (DCI : mitapivat), développé par la société Avanzanite Bioscience BV. Cet avis intervient dans le cadre d’une demande d’autorisation d’accès précoce (AAP) visant l’indication suivante : traitement de l’anémie hémolytique associée à la drépanocytose chez les patients adultes.
La demande initiale d’AAP a été déposée le 12 mai 2026 et a fait l’objet de compléments successifs fournis par le demandeur les 28 mai, 30 juin, 28 août, 8 septembre, 13 septembre et 18 septembre 2026. Au terme de l’instruction, l’ANSM indique qu’elle ne peut attester de l’existence d’une forte présomption d’efficacité et de sécurité de Pyrukynd 100 mg dans l’indication revendiquée. La justification scientifique détaillée de cette position est présentée dans une annexe accessible via la fiche AAP dédiée à Pyrukynd.
L’avis défavorable sur la forte présomption d’efficacité et de sécurité a des implications directes sur la possibilité de recourir à ce médicament dans le cadre du dispositif d’accès précoce en France pour les adultes atteints de drépanocytose avec anémie hémolytique. Aucun autre élément chiffré ni comparaison internationale n’est fourni dans le document. (contenu résumé par l’IA)Lire la Suite