La décision concerne la modification du protocole d’utilisation thérapeutique et de suivi des patients (PUT-SP) dans le cadre d’un cadre de prescription compassionnelle (CPC) pour un médicament utilisé en monothérapie chez des patients adultes atteints de leucémie aiguë myéloïde (LAM) avec mutation IDH1 R132. Sont visés les patients en rechute à partir de la troisième ligne de traitement, ou à partir de la deuxième ligne lorsqu’ils ne sont pas éligibles à une chimiothérapie intensive de rattrapage, ainsi que les patients en situation réfractaire.
La Directrice générale de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM), autorité française compétente en matière de sécurité des produits de santé, décide, sur la base du code de la santé publique (articles L. 5121-12-1 III, L. 5121-14-3 et R. 5121-76-9), de modifier le PUT-SP annexé au CPC établi le 13 février 2024. Cette décision fait suite à une demande des laboratoires Servier, en date du 21 juillet 2025, visant à mettre à jour le protocole afin de simplifier la collecte de données, demande qui a été évaluée par l’ANSM.
L’ANSM considère que la modification du PUT-SP n’a pas d’impact sur la durée de validité du CPC. La décision prévoit, dans son article 1er, une simplification de la collecte de données et une mise à jour de l’annexe 3 relative à la note d’information destinée aux patients bénéficiant d’un médicament dans le cadre de prescription compassionnelle. L’article 2 stipule que le nouveau PUT-SP remplace le protocole du CPC en vigueur. L’article 3 précise que la décision et le protocole annexé sont publiés sur le site Internet de l’ANSM et qu’ils entrent en vigueur le lendemain de cette publication. La décision est datée du 16 septembre 2026 et signée à Saint-Denis par la Directrice générale de l’ANSM, Catherine Paugam-Burtz. (contenu résumé par l’IA)Lire la Suite