La directrice générale de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) établit un cadre de prescription compassionnelle (CPC) pour le médicament Blincyto 38,5 microgrammes, poudre pour solution à diluer et solution pour perfusion. Ce CPC concerne l’utilisation en monothérapie chez des patients pédiatriques à partir de l’âge de 1 mois atteints de leucémie aiguë lymphoblastique (LAL) à précurseurs B exprimant le CD19, avec chromosome Philadelphie négatif, nouvellement diagnostiquée, dans le cadre du traitement de consolidation des patients présentant un risque intermédiaire ou un haut risque de rechute.
La décision s’appuie sur les dispositions du code de la santé publique (articles L.5121-12-1 III, L.5121-14-3 et R.5121-76-1 à R.5121-76-11), ainsi que sur un échange préalable entre l’ANSM et le laboratoire titulaire de l’autorisation de mise sur le marché (AMM). Une lettre de l’ANSM en date du 21 août 2026 a informé le laboratoire de l’intention de mettre en place ce CPC et lui a soumis pour observation un projet de décision et de protocole d’utilisation thérapeutique et de suivi des patients (PUT-SP). Le laboratoire a transmis ses observations les 31 août 2026 et 14 septembre 2026, prises en compte dans la décision finale.
L’entreprise qui exploite le médicament est responsable de la mise en œuvre du CPC conformément au PUT-SP annexé à la décision. Le suivi national de pharmacovigilance dans le cadre de ce CPC est confié au Centre régional de pharmacovigilance (CRPV) de Paris Saint-Louis. L’entreprise doit transmettre à l’ANSM, par voie dématérialisée, ainsi qu’au CRPV de Paris Saint-Louis, des rapports périodiques de synthèse des données, selon la périodicité et les modalités définies dans le PUT-SP. Une analyse finale de l’ensemble des données recueillies pendant le CPC doit être envoyée à l’ANSM dans un délai de six mois après la fin du dispositif. Chaque rapport de synthèse doit comporter un résumé destiné à être publié, après validation par l’ANSM, sur le site internet de l’agence.
Cette décision met en place un dispositif spécifique d’accès sécurisé à une thérapeutique innovante pour une population pédiatrique à haut risque, avec des exigences structurées de suivi, de pharmacovigilance et de transparence des données, sous la responsabilité conjointe de l’entreprise exploitante, de l’ANSM et du CRPV de Paris Saint-Louis. (contenu résumé par l’IA)Lire la Suite