Le document présente l’évaluation européenne du médicament Mepact par le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA), qui a abouti à un avis favorable à l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché, assortie de recommandations d’utilisation.
Mepact est un médicament hospitalier contenant du mifamurtide, présenté sous forme de poudre pour suspension pour perfusion intraveineuse. Il est indiqué dans le traitement de l’ostéosarcome de haut grade non métastatique (cancer des os à un stade précoce, sans extension à distance) chez des patients âgés de 2 à 30 ans. Il est utilisé en association avec d’autres médicaments anticancéreux, après chirurgie d’exérèse de la tumeur. Le traitement doit être initié et supervisé par un médecin spécialiste expérimenté dans le diagnostic et le traitement de l’ostéosarcome. Le médicament est soumis à prescription médicale obligatoire.
En raison du faible nombre de patients concernés, l’ostéosarcome est considéré comme une maladie rare. Mepact a été désigné médicament orphelin le 21 juin 2004, dans le cadre du dispositif européen visant les maladies rares. La posologie est adaptée à la taille et au poids du patient : deux administrations par semaine pendant 12 semaines, puis une administration par semaine pendant 24 semaines. Le produit est administré en perfusion lente d’une durée d’une heure et ne doit pas être injecté en bolus.
Le mifamurtide est un immunomodulateur qui agit en activant certains globules blancs (macrophages et monocytes). Le mécanisme d’action précis dans l’ostéosarcome n’est pas entièrement élucidé, mais il est supposé induire la libération de substances capables de détruire les cellules cancéreuses.
L’efficacité de Mepact a été évaluée dans une étude principale incluant 678 patients âgés de 1 à 31 ans atteints d’ostéosarcome de haut grade non métastatique. Après la chirurgie, tous les patients ont reçu des combinaisons de médicaments anticancéreux, et la moitié d’entre eux ont en plus reçu Mepact. Le critère principal était la survie sans rechute, avec un suivi pouvant aller jusqu’à 10 ans. Les résultats montrent qu’en association aux autres anticancéreux, Mepact augmente la proportion de patients survivant sans récidive : 68 % (231/338) dans le groupe Mepact contre 61 % (207/340) dans le groupe sans Mepact. Le risque de décès a été réduit de 28 % chez les patients traités par Mepact.
Les effets indésirables les plus fréquents (plus d’un patient sur dix) incluent une anémie (diminution des globules rouges), une perte d’appétit, des céphalées, des étourdissements, une tachycardie (accélération du rythme cardiaque), une hypertension ou une hypotension artérielle, ainsi qu’une dyspnée (difficultés respiratoires). Ces éléments sont importants pour la surveillance de la tolérance et l’organisation des soins.
Du point de vue des politiques de santé, ce cas illustre la mise en œuvre du cadre européen sur les médicaments orphelins, le rôle central de l’EMA et de son CHMP dans l’évaluation des médicaments pour maladies rares, ainsi que l’existence d’options thérapeutiques spécifiques pour des cancers pédiatriques et de l’adulte jeune. Les données chiffrées sur la survie et le profil de sécurité sont susceptibles d’intéresser les autorités sanitaires pour le suivi de l’usage, l’évaluation médico-économique et la planification de l’offre de soins en oncologie rare. (contenu résumé en français par l’IA) Lire la Suite