Givlaari est un médicament à base de givosiran indiqué dans le traitement de la porphyrie hépatique aiguë (AHP) chez les adultes et les adolescents à partir de 12 ans. La porphyrie hépatique aiguë est décrite comme une maladie génétique rare dans laquelle le foie ne parvient pas à produire correctement l’hème, entraînant une accumulation de précurseurs responsables de crises caractérisées notamment par des douleurs abdominales sévères, des vomissements et des troubles neurologiques. En raison de la rareté de cette pathologie, Givlaari a obtenu le statut de médicament orphelin le 29 août 2016.
Le médicament est administré par injection sous-cutanée une fois par mois, à une posologie ajustée au poids du patient. Il n’est disponible que sur prescription médicale et le traitement doit être initié par un professionnel de santé expérimenté dans la prise en charge de cette maladie. Givosiran est un petit ARN interférent de synthèse qui réduit la production d’une enzyme intervenant précocement dans la synthèse de l’hème au niveau hépatique, limitant ainsi l’accumulation des substances à l’origine des symptômes.
L’Agence européenne des médicaments (EMA) a évalué un essai principal mené chez 94 patients, montrant qu’en moyenne les patients traités par Givlaari présentaient trois crises sévères de porphyrie par an, contre treize pour ceux recevant un placebo. Les effets indésirables les plus fréquents (plus d’un patient sur cinq) sont les réactions au site d’injection, les nausées et la fatigue. Les effets indésirables observés dans l’étude principale étaient le plus souvent d’intensité légère à modérée et se sont majoritairement résolus au cours du suivi.
Au vu de ce rapport bénéfice/risque jugé favorable, l’EMA a autorisé la mise sur le marché de Givlaari dans l’ensemble de l’Union européenne à compter du 2 mars 2020. Le médicament fait l’objet d’une surveillance particulière avec un suivi continu des données de sécurité, et des recommandations spécifiques pour une utilisation sûre et efficace sont intégrées au résumé des caractéristiques du produit et à la notice. Toute nouvelle procédure susceptible d’affecter les informations sur le produit est référencée, la dernière mentionnée étant identifiée par le code N/000037727324/09/2026. (contenu résumé en français par l’IA) Lire la Suite