Lonapegsomatropin Ascendis Pharma est un médicament destiné à améliorer la croissance chez les enfants et adolescents de 3 à 18 ans présentant un déficit en hormone de croissance (GHD). Il contient la substance active lonapegsomatropine, une forme de somatropine humaine liée à un vecteur qui permet une libération lente de l’hormone de croissance après injection et évite des injections quotidiennes. Le traitement est soumis à prescription médicale et doit être initié et suivi par un médecin expérimenté dans le diagnostic et la prise en charge du GHD pédiatrique. Le médicament est administré par injection sous-cutanée une fois par semaine, à des dosages variables en fonction du poids corporel, ensuite ajustés individuellement. Après formation, les patients ou leurs aidants peuvent réaliser eux‑mêmes les injections.
Le GHD étant une pathologie rare, Lonapegsomatropin Ascendis Pharma a obtenu le statut de médicament orphelin le 17 octobre 2019 au niveau européen, dans le cadre de la procédure coordonnée par l’Agence européenne des médicaments (EMA). Des informations complémentaires sur cette désignation orpheline sont disponibles sur le site de l’EMA.
L’efficacité de Lonapegsomatropin Ascendis Pharma administré une fois par semaine à des doses équivalentes à la somatropine quotidienne a été démontrée dans une étude principale portant sur 161 enfants de 3 à 12 ans atteints de GHD non traité auparavant. La vitesse de croissance annuelle moyenne au bout d’un an était de 11,2 cm/an dans le groupe lonapegsomatropine, contre 10,3 cm/an dans le groupe somatropine quotidienne, alors que la vitesse de croissance moyenne avant traitement était de 3,9 cm/an dans les deux groupes. Le laboratoire a également présenté des études de soutien incluant des patients déjà traités auparavant par hormone de croissance.
Les effets indésirables les plus fréquents (jusqu’à 1 patient sur 10 environ) sont des céphalées, des douleurs articulaires, une hypothyroïdie secondaire et des réactions au site d’injection (rougeur, douleur, prurit, gonflement). Les médicaments à base d’hormone de croissance comme Lonapegsomatropin Ascendis Pharma ne doivent pas être utilisés chez des patients présentant une tumeur active ou une affection aiguë mettant en jeu le pronostic vital. La liste complète des effets indésirables et les modalités pratiques d’utilisation figurent dans la notice destinée aux patients. (contenu résumé en français par l’IA) Lire la Suite