Sogroya est un médicament destiné au traitement du déficit en hormone de croissance. Il est utilisé comme traitement substitutif chez l’adulte présentant un déficit en hormone de croissance et chez les enfants et adolescents à partir de 3 ans dont la croissance est anormalement lente en raison de ce déficit. Le déficit en hormone de croissance étant une pathologie rare, Sogroya a reçu la désignation de médicament orphelin le 24 août 2018 par l’Agence européenne des médicaments (EMA).
Le médicament contient comme substance active le somapacitan, qui agit de la même manière que l’hormone de croissance humaine. Après injection, il se fixe à l’albumine sanguine, ce qui prolonge sa durée d’action dans l’organisme et permet une administration hebdomadaire, alors que les autres traitements de substitution par hormone de croissance sont généralement quotidiens. Sogroya est administré une fois par semaine par injection sous-cutanée à l’aide d’un stylo prérempli, au niveau de l’abdomen, des cuisses, des fesses ou du haut des bras, avec rotation des sites d’injection. Les patients ou leurs aidants peuvent réaliser eux-mêmes l’injection après formation appropriée. Le médicament est soumis à prescription médicale, et l’instauration comme le suivi du traitement doivent être assurés par des médecins spécialisés dans le diagnostic et la prise en charge du déficit en hormone de croissance (notamment des endocrinologues).
Les données d’efficacité et de sécurité proviennent principalement de deux études cliniques. Chez 300 adultes présentant un déficit en hormone de croissance, une étude a montré qu’après 34 semaines, Sogroya réduisait davantage la masse grasse tronculaire (graisse abdominale) qu’un placebo. L’étude indique également que l’effet de l’injection hebdomadaire de Sogroya sur la masse grasse tronculaire est comparable à celui d’injections quotidiennes de somatropine, autre médicament utilisé dans le déficit en hormone de croissance. Chez 200 enfants et adolescents prépubères présentant un déficit en hormone de croissance et n’ayant pas reçu auparavant de traitement par hormone de croissance, une étude a montré que la vitesse de croissance sous Sogroya administré une fois par semaine était comparable à celle observée sous somatropine administrée quotidiennement.
Les effets indésirables les plus fréquents rapportés avec Sogroya sont les céphalées (affectant plus d’1 patient sur 10). Parmi les autres effets indésirables fréquents (jusqu’à 1 patient sur 10) figurent l’hypothyroïdie, les réactions au site d’injection, l’œdème périphérique (notamment des chevilles et des pieds), les douleurs articulaires, l’hyperglycémie, la fatigue et l’insuffisance corticosurrénalienne (déficit en hormones stéroïdiennes, principalement en cortisol). Chez les enfants et adolescents, des douleurs aux membres supérieurs sont également rapportées comme effet indésirable fréquent. L’ensemble des effets indésirables et des conditions d’utilisation est détaillé dans la notice destinée aux patients.
Au niveau des enjeux de politique publique, ce traitement représente une option hebdomadaire pour une maladie rare, encadrée par la réglementation européenne sur les médicaments orphelins et conditionnée à une prise en charge spécialisée, avec une possibilité d’auto-administration sous réserve d’une formation adéquate des patients et de leurs aidants. (contenu résumé en français par l’IA) Lire la Suite