Welireg est un médicament anticancéreux contenant du belzutifan, disponible uniquement sur prescription et dont l’initiation et le suivi doivent être assurés par un médecin expérimenté en oncologie. Il est administré par voie orale, une fois par jour, aussi longtemps que le bénéfice clinique est jugé suffisant ou jusqu’à survenue d’effets indésirables inacceptables.
Welireg est indiqué chez l’adulte pour deux types de situations. D’une part, pour le traitement du carcinome rénal à cellules claires avancé, lorsque la maladie a progressé malgré au moins deux lignes de traitements antérieurs comprenant un inhibiteur de PD-(L)1 et au moins deux classes de médicaments ciblant le VEGF. La notion d’« avancé » renvoie à une tumeur ayant commencé à se disséminer. D’autre part, Welireg est indiqué chez les adultes atteints de la maladie de von Hippel-Lindau (VHL), lorsque celle-ci est à l’origine de tumeurs localisées nécessitant un traitement : carcinome rénal, hémangioblastomes du système nerveux central ou tumeurs neuroendocrines du pancréas, dans les situations où une chirurgie ou un traitement local n’est pas possible.
Le belzutifan agit par blocage d’une protéine appelée facteur induit par l’hypoxie 2 alpha (HIF‑2α), impliquée dans la croissance cellulaire, la néo‑angiogenèse et la progression tumorale. En inhibant cette protéine, Welireg vise à limiter la formation de nouveaux vaisseaux sanguins nécessaires au développement tumoral et à réduire la croissance du cancer.
Dans le carcinome rénal à cellules claires avancé, une étude principale comparant Welireg à un autre médicament anticancéreux autorisé, l’everolimus, a porté sur 369 patients dont la maladie avait progressé après les traitements requis. Les patients traités par Welireg ont présenté une survie globale médiane d’environ 22 mois contre 18 mois sous everolimus. La survie sans progression était en moyenne de 4,6 mois avec Welireg et de 5,4 mois avec everolimus, ce qui montre un bénéfice principal sur la survie globale et non sur le délai de progression.
Pour les tumeurs associées à la maladie de VHL, une autre étude principale a évalué l’efficacité de Welireg sans comparaison avec un autre traitement ni avec un placebo. Le critère central était la proportion de patients atteints de carcinome rénal pour lesquels la tumeur disparaissait ou diminuait de taille après traitement. Sur 61 patients, 41 (67 %) ont présenté une telle réponse, maintenue pendant au moins 18 mois chez 29 d’entre eux. Des réponses ont également été observées pour les hémangioblastomes du système nerveux central et les tumeurs neuroendocrines pancréatiques. L’absence de bras comparateur dans cette étude constitue une limitation importante pour l’interprétation des résultats.
Le médicament s’inscrit dans un contexte de prise en charge de cancers rénaux avancés et de tumeurs liées à une maladie génétique rare (VHL), avec des enjeux potentiels pour l’organisation des soins spécialisés en oncologie, la structuration de filières dédiées aux maladies rares et l’accès à des traitements ciblés en situation de besoin médical particulier. Les informations détaillées sur les conditions d’utilisation et les effets indésirables sont disponibles dans la notice du médicament et auprès des professionnels de santé. (contenu résumé en français par l’IA) Lire la Suite