Le comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a recommandé l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché dans l’Union européenne pour Rasonque (daraxonrasib). Ce traitement oral est destiné aux adultes atteints d’adénocarcinome pancréatique métastatique ayant déjà reçu au moins une ligne de traitement préalable. L’EMA souligne que, pour ces patients dont la maladie s’est aggravée après un traitement antérieur, les options thérapeutiques sont limitées et le pronostic défavorable, en raison de l’efficacité restreinte et de la toxicité importante des chimiothérapies standards.
Rasonque a été identifié dans le cadre du projet « Cancer Medicines Pathfinder » de l’EMA comme un médicament prioritaire susceptible de répondre à un besoin médical non couvert. À ce titre, il a fait l’objet d’une « phased review » (évaluation par phases), permettant au CHMP de commencer l’examen plusieurs mois avant la soumission complète du dossier. L’évaluation, commencée début juillet 2026, a porté sur les données de qualité, non cliniques et cliniques au fur et à mesure de leur soumission par l’entreprise. Cette procédure a permis de réduire le temps d’évaluation active à moins de 150 jours, tout en maintenant les exigences habituelles de qualité, de sécurité et d’efficacité, contre jusqu’à 210 jours dans une procédure standard, qui s’étend en pratique souvent sur environ un an.
Selon l’EMA, les enseignements tirés de cette évaluation par phases contribueront à la mise en œuvre et au renforcement de ce type de procédure dans le cadre de la nouvelle législation pharmaceutique de l’UE. La « phased review » est envisagée comme un outil permettant une évaluation plus agile et rationalisée des médicaments, afin de favoriser un accès plus précoce des patients à des traitements prometteurs.
Sur le plan pharmacologique, le daraxonrasib est un inhibiteur de la voie RAS. Dans l’adénocarcinome pancréatique, des mutations du gène RAS conduisent à une activation permanente des protéines RAS, impliquées dans la croissance et la survie cellulaires, entraînant une prolifération incontrôlée des cellules cancéreuses. Le daraxonrasib se lie à la cyclophiline A pour former un complexe qui se fixe sur les protéines RAS et bloque leur activité, ce qui entraîne la mort des cellules tumorales et ralentit la progression du cancer.
L’efficacité de Rasonque a été étudiée dans un essai clinique de phase 3, ouvert, multinational, incluant 500 patients atteints d’adénocarcinome pancréatique métastatique dont la maladie avait progressé après un traitement systémique. Parmi eux, 92 % présentaient une mutation RAS G12 confirmée, incluant les mutations les plus fréquentes dans cette pathologie. Les patients traités par Rasonque ont présenté une survie globale médiane de 12,4 mois, contre 6,7 mois pour ceux traités par chimiothérapie, et une survie médiane sans progression de 7,2 mois, contre 3,6 mois sous chimiothérapie. Les effets indésirables les plus fréquents rapportés avec Rasonque incluent la diarrhée (informations partielles dans la source). (contenu résumé en français par l’IA) Lire la Suite