Le document présente l’évaluation européenne du médicament Strimvelis par l’Agence européenne des médicaments (EMA) et les conditions d’autorisation et d’utilisation de ce traitement dans l’Union européenne. Strimvelis est un médicament de thérapie génique classé comme médicament de thérapie innovante (« gene therapy product ») et comme médicament orphelin depuis le 26 août 2005, en raison de la rareté de la maladie ciblée.
Strimvelis est indiqué dans le traitement du déficit immunitaire combiné sévère dû à un déficit en adénosine désaminase (ADA-SCID), une maladie génétique rare caractérisée par une mutation du gène codant l’enzyme ADA. L’absence d’ADA entraîne un dysfonctionnement profond du système immunitaire, les patients ne survivant en général pas au-delà de deux ans sans traitement efficace. Le médicament est destiné aux patients ADA-SCID pour lesquels une greffe de moelle osseuse n’est pas possible faute de donneur apparenté compatible.
Strimvelis est un traitement autologue à partir de cellules du patient lui-même. Deux prélèvements de moelle osseuse sont effectués : l’un sert à fabriquer le médicament, l’autre est conservé en secours si Strimvelis ne peut pas être administré ou ne fonctionne pas. À partir de la moelle, les cellules CD34+ (précurseurs pouvant produire des lymphocytes) sont isolées. Un gène fonctionnel de l’ADA est inséré dans ces cellules au moyen d’un rétrovirus modifié génétiquement, utilisé comme vecteur et rendu non pathogène pour l’être humain. Le produit ainsi obtenu ne peut être utilisé que pour le patient dont la moelle a été prélevée.
Le traitement ne peut être administré que sur prescription, dans un centre de transplantation spécialisé, par un médecin expérimenté dans la prise en charge de l’ADA-SCID et l’utilisation de ce type de thérapie génique. Strimvelis est administré par perfusion intraveineuse d’environ 20 minutes, avec une posologie adaptée au poids corporel. Avant l’infusion, une chimiothérapie de conditionnement par busulfan est réalisée afin d’éliminer les cellules médullaires anormales, et une injection d’antihistaminique est administrée pour réduire le risque de réactions allergiques.
L’EMA précise que ce rapport d’évaluation publique européen n’a pas vocation à fournir des conseils pratiques d’utilisation, ceux-ci relevant de la notice destinée aux patients ou de l’avis du médecin ou du pharmacien. Les éléments présentés sont principalement réglementaires et cliniques, dans le cadre de l’autorisation de mise sur le marché dans l’UE d’un traitement innovant pour une maladie rare, avec des conditions strictes de prescription et d’administration dans des structures hautement spécialisées. (contenu résumé en français par l’IA) Lire la Suite