L’Agence européenne des médicaments (EMA) a publié un rapport public d’évaluation (EPAR) concernant Afstyla, un médicament autorisé dans l’Union européenne pour le traitement et la prévention des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d’hémophilie A (déficit congénital en facteur VIII de coagulation). Le rapport décrit l’évaluation scientifique ayant conduit à l’autorisation de mise sur le marché ainsi que les conditions d’utilisation du produit.
Afstyla contient comme substance active le lonoctocog alfa, une forme raccourcie du facteur VIII humain, qui remplace le facteur VIII manquant et permet de rétablir temporairement la coagulation sanguine. Le médicament est disponible sous forme de poudre et solvant à reconstituer pour injection intraveineuse. La posologie et la fréquence d’administration varient selon qu’il s’agit de traiter un épisode hémorragique ou de le prévenir, en fonction de la sévérité du déficit en facteur VIII, de l’étendue et de la localisation du saignement, ainsi que de l’état clinique et du poids du patient. Afstyla est soumis à prescription médicale et doit être utilisé sous la supervision d’un médecin expérimenté dans la prise en charge de l’hémophilie.
L’efficacité d’Afstyla a été évaluée dans deux études principales chez des patients atteints d’hémophilie A sévère, préalablement traités par d’autres concentrés de facteur VIII. Dans la première étude, menée chez 173 patients âgés de 12 ans et plus, 848 épisodes hémorragiques ont été recensés ; 94 % de ces épisodes ont été contrôlés par une ou deux injections, et le traitement a été jugé « excellent » ou « bon » dans 92 % des cas. Dans les 16 interventions chirurgicales réalisées au cours de l’étude, Afstyla a été évalué comme « excellent » ou « bon » pour la prévention des saignements lorsqu’il était administré deux à trois fois par semaine. Chez les patients recevant Afstyla en prophylaxie, le nombre moyen d’épisodes hémorragiques a été de 1,14 par an, contre 19,64 par an chez les patients ne recevant pas de prophylaxie par Afstyla.
La deuxième étude a porté sur 83 patients de moins de 12 ans. Sur les 347 épisodes hémorragiques observés, 96 % ont été contrôlés par une ou deux injections, et l’appréciation de l’efficacité a été « excellente » ou « bonne » dans 96 % des cas. Chez les enfants traités en prophylaxie, le nombre moyen annuel d’épisodes hémorragiques a été de 2,30 chez ceux recevant Afstyla trois fois par semaine, et de 4,37 chez ceux recevant une autre fréquence de prophylaxie par Afstyla (donnée incomplète dans la source).
Les éléments présentés dans ce rapport de l’EMA sont pertinents pour le suivi des politiques de santé en matière de prise en charge des maladies hémorragiques rares, notamment en ce qui concerne l’évaluation de nouvelles options thérapeutiques, les schémas de prophylaxie, l’efficacité en contexte chirurgical et la supervision spécialisée requise. Ils fournissent également des points de comparaison potentiels pour l’organisation des soins et la définition de référentiels thérapeutiques dans les États membres, y compris la France. (contenu résumé en français par l’IA) Lire la Suite