Hemlibra (émicizumab) est un médicament soumis à prescription, indiqué en prévention des épisodes hémorragiques chez les patients atteints d’hémophilie A, avec ou sans inhibiteurs du facteur VIII. Le traitement doit être initié par un médecin expérimenté dans la prise en charge de l’hémophilie ou des troubles de la coagulation. Il se présente sous forme de solution injectable en sous-cutané (abdomen, cuisse ou face externe du bras). Après une formation adaptée, les patients ou leurs aidants peuvent réaliser eux-mêmes les injections à domicile, à l’exception des injections dans le bras, qui doivent être effectuées par un aidant ou un professionnel de santé.
La veille du début de Hemlibra, le traitement par agents dits « bypassants » (concentré de complexe prothrombinique activé, facteur VIIa recombinant), utilisé chez les patients présentant des inhibiteurs du facteur VIII, doit être interrompu. La posologie est adaptée au poids corporel. Le schéma recommandé est de 3 mg/kg une fois par semaine pendant 4 semaines, puis, en traitement d’entretien de longue durée, de 1,5 mg/kg une fois par semaine, 3 mg/kg toutes les deux semaines ou 6 mg/kg toutes les quatre semaines.
Sur le plan pharmacologique, l’émicizumab est un anticorps monoclonal conçu pour reproduire la fonction du facteur VIII, en rapprochant les facteurs de coagulation IXa et X nécessaires à la formation du caillot. Sa structure différente de celle du facteur VIII fait qu’il n’est pas neutralisé par les inhibiteurs dirigés contre ce facteur. Toutefois, le développement d’anticorps anti-émicizumab, susceptibles d’entraîner une perte d’efficacité, a été observé de manière peu fréquente dans les études cliniques.
Les données cliniques rapportées montrent une réduction importante du nombre d’épisodes hémorragiques nécessitant un traitement. Chez 109 patients atteints d’hémophilie A de sévérité variable avec inhibiteurs du facteur VIII, le traitement prophylactique par Hemlibra a conduit à environ 3 saignements traités par an, contre environ 23 par an en l’absence de prophylaxie. Chez des patients déjà sous prophylaxie par agents bypassants, le passage à Hemlibra a réduit le nombre de saignements traités d’environ 16 à environ 3 par an. Une amélioration des scores de qualité de vie a également été observée chez les patients recevant Hemlibra par rapport à ceux sans prophylaxie.
Chez 152 patients atteints d’hémophilie A sévère sans inhibiteurs du facteur VIII, Hemlibra en prophylaxie a été associé à environ 1 saignement traité par an, contre 38 par an chez les patients sans traitement préventif. Une étude portant sur 51 patients atteints d’hémophilie A modérée sans inhibiteurs, nécessitant une prophylaxie, a également montré une efficacité de Hemlibra pour la prévention des saignements, sans autres détails chiffrés dans la source. Ces éléments sont susceptibles d’intéresser les autorités sanitaires pour le suivi des stratégies thérapeutiques en hémophilie A, en particulier en termes d’organisation des soins (injections à domicile, rôle des aidants) et d’évaluation de l’impact sur la qualité de vie et la fréquence des épisodes hémorragiques. (contenu résumé en français par l’IA) Lire la Suite