L’Agence européenne des médicaments (EMA) a lancé un nouveau dispositif pilote de soumission volontaire de données (« Voluntary Data Submission – VDS ») portant sur les « New Approach Methodologies » (NAMs), dans le cadre du développement non clinique des médicaments. L’objectif est de faciliter le partage avec les autorités de données issues de méthodes alternatives innovantes aux études animales traditionnelles, et de renforcer leur acceptation réglementaire au niveau européen.
Les NAMs mentionnées comprennent notamment des systèmes in vitro complexes (tels que les organoïdes et les systèmes microphysiologiques), des modèles de modélisation informatique, ainsi que des approches combinant plusieurs méthodologies. Selon l’EMA, ces méthodes ont le potentiel de fournir des informations comparables ou supérieures à celles des approches actuelles, tout en contribuant à la réduction ou au remplacement des essais sur l’animal. Cette initiative s’inscrit dans l’engagement de longue date de l’Agence en faveur des principes des 3R (remplacer, réduire, raffiner l’utilisation des animaux).
Le pilote VDS met en place un cadre structuré, non contraignant, permettant aux entreprises pharmaceutiques, développeurs de méthodes, organismes de recherche sous contrat, laboratoires académiques et autres acteurs de soumettre volontairement des données issues de NAMs en dehors de toute procédure de demande d’autorisation de mise sur le marché. Les participants recevront un retour scientifique individualisé, non contraignant et sans portée décisionnelle de la part d’un groupe opérationnel d’experts non cliniques issus du réseau réglementaire européen du médicament.
Les finalités principales du dispositif sont d’accroître le dialogue scientifique entre régulateurs et utilisateurs de NAMs, de développer l’expérience réglementaire sur ces méthodes, de favoriser une approche d’évaluation harmonisée à l’échelle européenne et de contribuer à la mise en place d’un cadre durable pour l’intégration de ces outils dans la réglementation du médicament. L’EMA souligne que, bien que les NAMs soient de plus en plus utilisées en recherche et en développement précoce, les données correspondantes sont rarement communiquées aux autorités, ce qui limite la consolidation de la confiance dans leur usage réglementaire.
Les organisations intéressées sont invitées à déposer un formulaire de manifestation d’intérêt. Après une première phase de validation, certaines seront conviées à soumettre un dossier complet pour évaluation scientifique. Un document d’information précise le périmètre du pilote, les critères d’éligibilité, les exigences de soumission et le processus d’évaluation. Les soumissions dans le cadre de ce pilote sont attendues jusqu’au troisième trimestre 2027. À l’issue de l’expérimentation, l’EMA publiera un rapport de type « retour d’expérience » (« lessons-learned report »). (contenu résumé en français par l’IA) Lire la Suite