Bekemv est un médicament biologique biosimilaire autorisé dans l’Union européenne pour le traitement de l’hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) chez l’adulte et l’enfant. Cette maladie rare se caractérise par une destruction excessive des globules rouges, entraînant notamment une anémie, des thromboses, une pancytopénie et des urines foncées. Bekemv contient comme substance active l’eculizumab et est biosimilaire du médicament de référence Soliris, déjà autorisé dans l’UE.
Le médicament ne peut être délivré que sur prescription médicale et doit être administré par un professionnel de santé, sous la supervision d’un médecin spécialiste des maladies du sang. Bekemv est administré par perfusion intraveineuse : chez l’adulte sur 25 à 45 minutes, chez l’enfant sur 1 à 4 heures. Le schéma thérapeutique prévoit une perfusion hebdomadaire pendant les 2 à 5 premières semaines, puis une perfusion toutes les deux semaines. Les patients sont surveillés pendant la perfusion et au moins une heure après. En l’absence d’effets indésirables majeurs lors des premières perfusions, l’administration à domicile par un professionnel de santé peut être envisagée. Le traitement est prévu au long cours, en principe à vie, sauf survenue d’effets indésirables graves.
Sur le plan pharmacologique, Bekemv agit sur le système du complément, composante de l’immunité qui est anormalement suractivée chez les patients atteints d’HPN et détruit leurs propres globules rouges. L’eculizumab est un anticorps ciblant la protéine C5 du complément, ce qui bloque l’action de ce système et limite la destruction des cellules sanguines, réduisant ainsi les symptômes de la maladie.
Les études de laboratoire comparant Bekemv et Soliris montrent une forte similarité en termes de structure, de pureté et d’activité biologique de la substance active. Des études de pharmacocinétique indiquent que les concentrations d’eculizumab obtenues dans l’organisme sont comparables avec Bekemv et Soliris. Une étude clinique menée chez 42 patients atteints d’HPN a montré que Bekemv et Soliris préviennent de manière similaire la destruction des globules rouges. En tant que biosimilaire, Bekemv bénéficie des données d’efficacité et de sécurité déjà produites avec Soliris, ce qui a permis de ne pas répéter l’ensemble des essais cliniques.
Le profil de sécurité de Bekemv est considéré comme comparable à celui de Soliris. L’effet indésirable le plus fréquent est la céphalée (touchant plus d’un patient sur dix). L’effet indésirable le plus grave identifié est la septicémie à méningocoque, infection bactérienne grave du sang pouvant entraîner des hémorragies cutanées et un choc septique. La liste complète des effets indésirables et des contre-indications figure dans la notice du médicament, à consulter avec le médecin ou le pharmacien. Ces éléments sont importants pour la surveillance des risques et la mise en place de mesures de sécurité appropriées dans les systèmes de santé nationaux. (contenu résumé en français par l’IA) Lire la Suite