Idefirix est un médicament hospitalier destiné à prévenir le rejet aigu du greffon chez des adultes en attente de transplantation rénale, présentant une très forte sensibilisation immunologique au donneur (test de crossmatch positif). Il est réservé aux patients qui, en raison de ce profil immunologique, ont une probabilité faible d’accéder à une greffe dans le cadre des systèmes actuels d’allocation de reins. Le médicament a obtenu le statut de médicament orphelin pour une indication rare le 12 janvier 2017.
Idefirix contient de l’imlifidase, une enzyme qui dégrade les anticorps de type immunoglobuline G (IgG) responsables du risque élevé de rejet du rein donné. Il est administré en perfusion intraveineuse unique dans les 24 heures précédant la transplantation, avec possibilité d’une seconde dose dans les 24 heures suivant la première si nécessaire. La prise en charge impose un encadrement par un médecin expérimenté dans l’utilisation d’immunosuppresseurs et la gestion des patients hautement sensibilisés, et ne se substitue pas au traitement immunosuppresseur standard post-greffe, qui reste requis.
Les données d’efficacité proviennent principalement d’une étude incluant 19 patients en insuffisance rénale terminale hautement sensibilisés, identifiés par un crossmatch positif. Dans les 24 heures suivant l’administration d’Idefirix, 17 patients sont devenus crossmatch-négatifs et 1 borderline positif, rendant 18 patients éligibles à la greffe rénale. Seize avaient un rein fonctionnel six mois après la transplantation. Trois études complémentaires ont fourni des données de soutien ; l’analyse de l’ensemble des quatre études montre que 43 patients sur 46 avaient un rein fonctionnel à six mois.
Les effets indésirables les plus fréquents (plus de 1 patient sur 10) sont des infections, notamment pneumonies, infections urinaires et sepsis. Parmi les autres effets indésirables fréquents (jusqu’à 1 patient sur 10) figurent douleurs et réactions au point de perfusion, élévation des enzymes hépatiques, myalgies, céphalées et bouffées vasomotrices. Des effets indésirables graves sont également rapportés, avec une fréquence pouvant atteindre 1 patient sur 10. L’utilisation est strictement encadrée par prescription hospitalière. Le texte ne précise pas de pays particulier d’utilisation ni de décision réglementaire spécifique autre que la désignation de médicament orphelin. (contenu résumé en français par l’IA) Lire la Suite