Myalepta est un médicament indiqué en complément du régime alimentaire pour le traitement de certaines formes de lipodystrophie, caractérisées par une perte de tissu adipeux sous-cutané et une accumulation de graisse dans d’autres organes (notamment foie et muscles). Il contient comme substance active la métréleptine, analogue de l’hormone humaine leptine, impliquée dans la régulation du métabolisme des graisses et des sucres.
Le médicament est autorisé chez l’adulte et l’enfant de plus de 2 ans atteints de lipodystrophie généralisée (syndrome de Berardinelli-Seip et syndrome de Lawrence), ainsi que chez l’adulte et l’enfant de plus de 12 ans atteints de lipodystrophie partielle (notamment syndrome de Barraquer-Simons), lorsque les traitements standards ont échoué. Ces maladies étant rares, Myalepta a obtenu le statut de médicament orphelin au niveau européen le 17 juillet 2012 pour plusieurs indications (syndrome de Berardinelli-Seip, syndrome de Lawrence, lipodystrophie partielle familiale, syndrome de Barraquer-Simons). Les informations relatives à ces désignations sont disponibles sur le site de l’Agence européenne des médicaments (EMA).
Myalepta est un médicament soumis à prescription médicale, dont l’instauration et la surveillance doivent être assurées par un médecin expérimenté dans la prise en charge des troubles métaboliques. Il est administré une fois par jour par injection sous-cutanée (abdomen, cuisse ou bras) à heure fixe. La posologie dépend du poids corporel et peut être ajustée en fonction de la réponse au traitement. Après formation, le patient ou un aidant peut réaliser lui-même l’injection.
Chez les patients atteints de lipodystrophie, les faibles taux de leptine entraînent une perte de graisse sous-cutanée, une accumulation de graisse dans certains organes, une hypertriglycéridémie et une insulinorésistance. La métréleptine remplace la leptine manquante et favorise la dégradation des graisses dans le sang, les muscles et le foie, contribuant à corriger certaines anomalies métaboliques, notamment l’insulinorésistance. Le traitement ne permet toutefois pas de restaurer le tissu adipeux sous-cutané.
L’efficacité de Myalepta a été évaluée dans deux études principales non comparatives (sans groupe contrôle) incluant au total 107 adultes et enfants atteints de lipodystrophie généralisée ou partielle. Après 12 mois de traitement, les taux sanguins de triglycérides sont passés d’environ 15 mmol/l à environ 5 mmol/l chez les patients avec forme généralisée, et d’environ 16 mmol/l à environ 6 mmol/l chez ceux avec forme partielle. Ces résultats mettent en évidence une amélioration marquée des paramètres lipidiques, mais dans le cadre d’études sans comparaison directe avec d’autres traitements. (contenu résumé en français par l’IA) Lire la Suite