Beyonttra est un médicament destiné aux adultes atteints de cardiomyopathie liée à l’amylose à transthyrétine (ATTR-CM), qu’il s’agisse de formes variant (avec mutation du gène TTR) ou sauvage (sans mutation identifiée). Dans cette maladie, la protéine TTR se déstabilise, se fragmente en unités qui se replient anormalement et forment des dépôts amyloïdes dans le cœur, entraînant un durcissement du muscle cardiaque et une altération de sa capacité de pompage.
Beyonttra contient de l’acoramidis, substance active qui stabilise la protéine TTR en créant des liaisons fortes avec certaines de ses parties, ce qui limite sa désagrégation et vise à ralentir la progression de l’ATTR-CM. Le médicament est disponible sous forme de comprimés à prendre par voie orale deux fois par jour. Il est soumis à prescription médicale, et l’instauration du traitement doit être réalisée par un médecin expérimenté dans la prise en charge de l’ATTR-CM. Les informations détaillées sur l’utilisation, les effets indésirables et les restrictions figurent dans la notice destinée aux patients et peuvent être précisées par le médecin ou le pharmacien.
L’efficacité de Beyonttra a été évaluée dans une étude principale incluant 632 patients présentant une ATTR-CM, de type variant ou sauvage, avec symptômes d’insuffisance cardiaque. Le médicament a été comparé à un placebo à l’aide d’un critère composite fondé sur quatre éléments : mortalité toutes causes confondues, nombre d’hospitalisations liées au cœur ou à la circulation sanguine, évolution du taux de NT-proBNP (marqueur biologique de stress cardiaque), et variation de la distance parcourue en six minutes de marche. L’évaluation a utilisé un « win ratio » intégrant ces quatre paramètres, un ratio plus élevé indiquant un bénéfice plus important du traitement.
Après 30 mois de traitement, le win ratio en faveur de Beyonttra était d’environ 1,77, ce qui correspond à une probabilité environ 77 % plus élevée de bénéfice clinique par rapport au placebo, selon ce mode de calcul. Sur la même période, le taux de mortalité globale était de 19,3 % dans le groupe Beyonttra, contre 25,7 % dans le groupe placebo, et la distance moyenne de marche en six minutes atteignait 366 mètres sous Beyonttra, contre 322 mètres sous placebo.
Les effets indésirables les plus fréquents (plus de 1 patient sur 10) sont la diarrhée et la goutte, cette dernière étant liée à une élévation de l’acide urique dans le sang, pouvant provoquer notamment des inflammations articulaires douloureuses. Aucun autre détail chiffré sur la tolérance ou des restrictions d’utilisation spécifiques n’est fourni dans la source, au-delà de la nécessité de se référer à la notice. Aucun élément n’est mentionné concernant un pays particulier, une autorité de santé nationale ou européenne, ni d’éventuelles conditions d’accès, de prix ou de prise en charge. (contenu résumé en français par l’IA) Lire la Suite