Le document présente le médicament Exjade (substance active : déférasirox), indiqué dans le traitement de la surcharge chronique en fer chez différents profils de patients. Il s’adresse à des patients à partir de 6 ans atteints de bêta-thalassémie majeure recevant des transfusions sanguines fréquentes. Il peut aussi être utilisé chez les enfants de 2 à 5 ans avec bêta-thalassémie majeure transfusés fréquemment, lorsque la déférioxamine (autre traitement chélateur du fer) est inutilisable ou insuffisante. Il est également indiqué chez les patients de 2 ans et plus atteints de bêta‑thalassémie majeure recevant des transfusions peu fréquentes, ainsi que chez des patients de 2 ans et plus souffrant d’autres types d’anémie transfusionnelle, lorsque la déférioxamine ne peut pas être utilisée ou est jugée inadéquate. Enfin, Exjade est indiqué à partir de 10 ans chez les patients ayant des syndromes thalassémiques non dépendants des transfusions, en cas d’échec ou d’impossibilité de recours à la déférioxamine ; dans ces cas, la surcharge en fer est liée à une absorption excessive de fer par l’intestin et non aux transfusions.
Exjade est un médicament soumis à prescription médicale, dont l’initiation et la surveillance du traitement doivent être assurées par un médecin expérimenté dans la prise en charge de la surcharge chronique en fer. Il est disponible sous trois formes pharmaceutiques : comprimés pelliculés à avaler avec de l’eau, comprimés dispersibles à mettre en suspension dans un liquide buvable, et granulés à saupoudrer sur un aliment mou (par exemple yaourt ou compote).
La posologie initiale dépend du poids corporel, de la forme pharmaceutique utilisée, de l’indication (type de pathologie et schéma transfusionnel) et du niveau de surcharge en fer. Cette dose est ensuite ajustée, en règle générale tous les 3 à 6 mois, en fonction des paramètres biologiques reflétant la surcharge martiale. Le médicament est administré une fois par jour, à heure fixe. Les comprimés dispersibles doivent être pris à jeun (au moins 30 minutes avant un repas), tandis que les comprimés pelliculés et les granulés peuvent être pris à jeun ou avec un repas léger.
Sur le plan mécanistique, le déférasirox est un chélateur du fer : il se lie au fer en excès dans l’organisme pour former un chélate éliminé principalement dans les selles. Ce processus vise à corriger la surcharge en fer et à prévenir les atteintes d’organes (notamment cœur et foie) liées à l’accumulation martiale. Dans la surcharge chronique en fer liée aux transfusions sanguines, une étude principale a comparé Exjade à la déférioxamine chez 591 patients atteints de bêta‑thalassémie majeure, incluant un effectif important de patients pédiatriques (environ la moitié avaient moins de 16 ans). Les résultats détaillés ne sont pas fournis dans l’extrait.
Les éléments présentés relèvent de l’évaluation et du bon usage d’un traitement spécialisé de la surcharge en fer chez des patients atteints d’hémoglobinopathies ou d’anémies chroniques dépendantes ou non des transfusions. Ils mettent en avant la nécessité d’une prescription spécialisée, d’un suivi régulier de la surcharge martiale et d’ajustements posologiques structurés, ce qui présente un intérêt pour le suivi des politiques de prise en charge des maladies rares, des pathologies hématologiques chroniques et de l’usage des médicaments hospitaliers au niveau international. Aucun pays ni autorité sanitaire spécifique n’est explicitement mentionné dans le texte, mais le contenu s’inscrit dans le cadre de l’information réglementaire sur un médicament soumis à prescription. (contenu résumé en français par l’IA) Lire la Suite