Le document présente le médicament Jivi, à base de damoctocog alfa pégol, utilisé pour traiter et prévenir les épisodes hémorragiques chez les adultes et les enfants à partir de 7 ans atteints d’hémophilie A, pathologie liée à un déficit en facteur VIII de la coagulation. Le traitement est soumis à prescription médicale et doit être instauré et suivi par un médecin expérimenté dans la prise en charge de l’hémophilie. Jivi est administré par injection intraveineuse, avec une fréquence adaptée à l’objectif (traitement curatif d’un épisode ou traitement prophylactique), à la sévérité de l’hémophilie, à la localisation et à l’importance du saignement, ainsi qu’à l’état, l’âge et le poids du patient. Chez les enfants de 7 à 11 ans, l’ajustement peut se faire en fonction du taux de facteur VIII et de la tendance hémorragique. Après formation appropriée, les patients ou leurs aidants peuvent réaliser eux-mêmes les injections.
Le principe actif de Jivi est un facteur VIII recombinant, modifié par liaison à du polyéthylène glycol (PEG) afin de prolonger sa présence dans l’organisme et de réduire la fréquence d’administration. Il remplace transitoirement le facteur VIII manquant, permettant de rétablir la coagulation et de contrôler les saignements.
Les données présentées proviennent d’études cliniques menées chez des patients déjà traités auparavant et ne comportent pas de comparaison directe avec un autre médicament ou avec un placebo. Dans une étude incluant 134 patients âgés de 12 ans et plus, 114 patients recevant Jivi en prophylaxie ont présenté en moyenne environ 2 épisodes hémorragiques par an, contre environ 23 épisodes par an chez 20 patients recevant Jivi uniquement en traitement à la demande lors des saignements. Dans la seconde partie de cette même étude, 17 patients ont reçu Jivi pour maîtriser les saignements au cours de 20 interventions chirurgicales majeures, le contrôle hémorragique ayant été jugé bon ou excellent pour l’ensemble de ces interventions. Une autre étude, menée chez 61 enfants de moins de 12 ans, montre qu’un schéma prophylactique avec Jivi réduit le nombre d’épisodes hémorragiques à environ 3 par an. Une troisième étude portant sur 35 enfants de 7 à 11 ans rapporte, chez 32 d’entre eux traités en prophylaxie, une moyenne d’environ 1 épisode hémorragique par an, avec une efficacité jugée bonne ou excellente dans 71 % des épisodes traités. Cette dernière étude explore également différents rythmes d’administration, dont un schéma à deux injections par semaine, sans que le détail complet des résultats comparatifs ne soit fourni dans l’extrait. Aucun pays ni autorité sanitaire précise n’est mentionné dans le texte, mais ces éléments s’inscrivent dans le cadre de l’évaluation et de l’usage encadré d’un médicament destiné à une maladie rare hémorragique, avec des enjeux en termes d’organisation des soins spécialisés, d’éducation thérapeutique et de charge en soins pour les patients et leur entourage. (contenu résumé en français par l’IA) Lire la Suite