Deferasirox Accord est un médicament générique autorisé dans l’Union européenne pour le traitement de la surcharge martiale chronique (excès de fer dans l’organisme). Il contient la même substance active (déférasirox) et agit de la même manière que le médicament de référence Exjade déjà autorisé dans l’UE. Le médicament est soumis à prescription médicale et le traitement doit être initié et suivi par un médecin expérimenté dans la prise en charge de la surcharge en fer.
Deferasirox Accord est indiqué chez différents groupes de patients présentant une surcharge en fer liée à des transfusions sanguines ou, dans certains cas, à une absorption excessive de fer par l’intestin. Il concerne : les patients à partir de 6 ans atteints de bêta-thalassémie majeure recevant fréquemment des transfusions sanguines ; les enfants de 2 à 5 ans atteints de bêta-thalassémie majeure avec transfusions fréquentes lorsque la déférioxamine (autre chélateur du fer) ne peut pas être utilisée ou est insuffisante ; les patients à partir de 2 ans atteints de bêta-thalassémie majeure avec transfusions peu fréquentes lorsque la déférioxamine ne peut pas être utilisée ou est insuffisante ; les patients à partir de 2 ans souffrant d’autres formes d’anémie nécessitant des transfusions, lorsque la déférioxamine ne peut pas être utilisée ou est insuffisante. Il est également indiqué chez les patients à partir de 10 ans atteints de syndromes thalassémiques non transfusionnels, lorsque la déférioxamine ne peut pas être utilisée ou est insuffisante ; dans ce dernier cas, la surcharge en fer résulte d’une absorption intestinale excessive et non de transfusions.
Le médicament est disponible sous forme de comprimés pelliculés à 90 mg, 180 mg et 360 mg, à prendre une fois par jour, à heure fixe. La dose initiale dépend du poids du patient, de l’indication précise et du niveau de surcharge en fer. Elle est ensuite ajustée si nécessaire tous les 3 à 6 mois, en fonction des paramètres de fer dans le sang. La surveillance et l’ajustement de la posologie relèvent du médecin prescripteur.
Sur le plan mécanistique, le déférasirox est un chélateur du fer : il se fixe au fer en excès pour former un complexe (chélate) éliminé principalement dans les selles, ce qui permet de réduire la surcharge martiale et de prévenir les lésions d’organes (notamment cardiaques et hépatiques) liées à l’accumulation de fer.
Les études d’efficacité et de sécurité clinique dans les indications autorisées ont été réalisées avec le médicament de référence Exjade et n’ont pas été répétées pour Deferasirox Accord, conformément au cadre applicable aux génériques. L’entreprise a fourni des données sur la qualité pharmaceutique du produit et a mené une étude démontrant la bioéquivalence entre Deferasirox Accord et le médicament de référence, ce qui soutient l’extension de l’offre thérapeutique pour la prise en charge de la surcharge en fer dans l’UE. (contenu résumé en français par l’IA) Lire la Suite