Le document présente l’avis du Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments concernant GONAL-f, ainsi que les principales conditions d’autorisation de mise sur le marché et d’utilisation. GONAL-f est un médicament contenant comme substance active la follitropine alfa, forme recombinante de l’hormone folliculo-stimulante (FSH) humaine. Il est disponible en solution injectable en stylo prérempli et en poudre avec solvant à reconstituer pour injection. Le médicament est soumis à prescription médicale et son utilisation doit être encadrée par un médecin expérimenté dans le traitement de l’infertilité.
GONAL-f est indiqué chez plusieurs catégories de patients adultes. Chez les femmes de 18 ans et plus, il est utilisé en cas d’absence de production d’ovocytes lorsqu’il n’y a pas de réponse à un traitement préalable par citrate de clomifène, ainsi que dans le cadre de techniques d’assistance médicale à la procréation (notamment la fécondation in vitro), afin de stimuler les ovaires pour obtenir la production de plusieurs ovocytes par cycle. Il est également indiqué, en association avec une spécialité contenant de l’hormone lutéinisante (LH), chez les femmes présentant un déficit sévère en LH et FSH pour permettre la maturation ovocytaire. Chez l’homme adulte atteint d’hypogonadisme hypogonadotrope, une pathologie rare de carence hormonale, GONAL-f est administré en association avec l’hormone chorionique gonadotrophique (hCG) pour stimuler la production de spermatozoïdes.
L’administration de GONAL-f se fait par voie sous-cutanée, en injection quotidienne. Lorsque la forme poudre est utilisée, la reconstitution avec le solvant fourni doit être réalisée juste avant l’injection. La posologie et la durée du traitement sont adaptées au motif de recours au médicament et à la réponse clinique et biologique observée chez le patient. Après la première injection, l’auto-administration par le patient ou son partenaire est possible sous réserve d’une motivation suffisante, d’une formation préalable et d’un accès à un avis médical spécialisé.
Sur le plan pharmacologique, la follitropine alfa de GONAL-f mime l’action de la FSH naturelle qui, chez la femme, stimule la production d’ovocytes et, chez l’homme, la spermatogenèse testiculaire. Contrairement aux anciennes préparations de FSH obtenues par extraction urinaire, la follitropine alfa est produite par technologie ADN recombinante, à partir de cellules modifiées génétiquement pour synthétiser la FSH humaine.
L’évaluation clinique conduite par le CHMP repose notamment sur plusieurs études comparatives avec une FSH d’origine urinaire. GONAL-f a été étudié chez 222 femmes ne produisant pas d’ovocytes ou ne répondant pas au citrate de clomifène, ainsi que chez 470 femmes prises en charge dans le cadre de techniques d’assistance médicale à la procréation. Par ailleurs, l’association de GONAL-f avec la LH a été étudiée chez 38 femmes présentant un déficit sévère en LH et FSH, et l’association avec l’hCG chez 19 hommes atteints d’hypogonadisme hypogonadotrope. Ces effectifs, en particulier pour les indications liées aux déficits hormonaux sévères, illustrent le caractère limité des populations étudiées pour certaines indications rares, point à prendre en compte pour l’interprétation des résultats. L’ensemble de ces éléments a conduit le CHMP à se prononcer en faveur de l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché européenne, assortie de recommandations précises sur les conditions d’utilisation. Ces informations sont pertinentes pour le suivi des politiques publiques dans le domaine de la santé reproductive, de l’accès aux traitements de l’infertilité et de la prise en charge de certaines pathologies endocriniennes rares. (contenu résumé en français par l’IA) Lire la Suite