Le 15 octobre 2026, le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a adopté un avis favorable recommandant l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché pour Kizfizo, un médicament destiné au traitement des tumeurs cérébrales malignes. Ce médicament est indiqué chez l’adulte atteint de glioblastome multiforme nouvellement diagnostiqué, en association à la radiothérapie puis en monothérapie, ainsi que chez l’enfant à partir de 1 an, l’adolescent et l’adulte présentant un gliome malin (glioblastome multiforme ou astrocytome anaplasique) en récidive ou en progression après un traitement standard. Le demandeur est le laboratoire Orphelia Pharma.
Kizfizo sera disponible sous forme de suspension orale à 40 mg/ml. Sa substance active est le témozolomide, agent antinéoplasique alkylant (code ATC L01AX03) qui exerce un effet cytotoxique par altération de l’ADN après conversion in vivo en diazométhane. Les bénéfices démontrés incluent une amélioration de la survie globale chez les adultes avec glioblastome multiforme nouvellement diagnostiqué lorsqu’il est utilisé en association à la radiothérapie par rapport à la radiothérapie seule, ainsi qu’une augmentation de la survie sans progression chez les patients pédiatriques et adultes atteints de gliome malin récidivant ou progressif, comparativement à la procarbazine. Les effets indésirables les plus fréquents rapportés sont notamment nausées, vomissements, constipation, diarrhée, anorexie, céphalées, fatigue, convulsions, hémiparésie, aphasie/dysphasie, alopécie et éruption cutanée.
Kizfizo est un médicament hybride de Temodal, autorisé dans l’Union européenne depuis le 26 janvier 1999. Il contient la même substance active mais sous une forme galénique différente (suspension orale à 40 mg/ml) et couvre également le traitement des patients pédiatriques de 1 à moins de 3 ans, élargissant ainsi le champ d’utilisation par rapport au produit de référence. Des études ont montré une qualité pharmaceutique satisfaisante et la bioéquivalence de Kizfizo par rapport à Temodal. Le médicament doit être prescrit par des médecins expérimentés dans le traitement des tumeurs cérébrales. Les recommandations détaillées d’utilisation figureront dans le résumé des caractéristiques du produit (RCP), publié par l’EMA dans toutes les langues officielles de l’UE après la décision formelle de la Commission européenne.
Kizfizo a bénéficié d’une désignation de médicament orphelin au cours de son développement. L’EMA examinera à présent les données disponibles pour déterminer si cette désignation peut être maintenue. La procédure d’autorisation repose sur le régime des médicaments hybrides, qui s’appuie à la fois sur les données précliniques et cliniques du médicament de référence et sur de nouvelles données propres au produit. Ces éléments présentent un intérêt pour le suivi des politiques pharmaceutiques européennes et des traitements innovants disponibles pour les tumeurs cérébrales rares et graves, incluant une population pédiatrique à partir d’un an. (contenu résumé en français par l’IA) Lire la Suite