Le 15 octobre 2026, le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) de l’Agence européenne des médicaments (EMA) a adopté un avis favorable recommandant l’octroi d’une autorisation de mise sur le marché pour Yuviwel, un nouveau médicament destiné au traitement de l’achondroplasie chez l’enfant. Le demandeur est le laboratoire Ascendis Pharma Growth Disorders A/S. La décision finale relève de la Commission européenne.
Yuviwel sera disponible sous forme de poudre et solvant pour solution injectable à des dosages de 1,3 mg, 2,8 mg et 5,5 mg. La substance active est le navepegritide, un promédicament contenant un peptide natriurétique de type C (CNP), classé dans le groupe ATC M05BD02 (traitement des maladies osseuses). Le CNP libéré se fixe sur le récepteur NPR‑B et favorise la différenciation et la prolifération des chondrocytes, stimulant ainsi la croissance osseuse.
L’indication retenue est le traitement de l’achondroplasie chez les enfants âgés de 2 ans et plus dont les épiphyses ne sont pas fermées, avec une confirmation diagnostique par test génétique approprié. La prescription et le suivi doivent être assurés par des médecins expérimentés dans le diagnostic et la prise en charge de l’achondroplasie chez l’enfant.
L’efficacité de Yuviwel repose sur un essai randomisé, en double insu, contrôlé contre placebo, d’une durée de 52 semaines, montrant une amélioration de la vitesse de croissance annualisée de 1,49 cm par an par rapport au placebo. Les effets indésirables les plus fréquents sont des réactions au site d’injection et une hypertrichose (pilosité anormale, y compris au point d’injection).
Yuviwel a bénéficié du statut de médicament orphelin, ce qui signifie qu’il a été développé pour une maladie rare, potentiellement mortelle ou chroniquement invalidante, ou pour laquelle le développement n’aurait probablement pas eu lieu sans incitations spécifiques. L’EMA va réexaminer les données disponibles afin de déterminer si cette désignation orpheline peut être maintenue après l’autorisation de mise sur le marché. Les recommandations détaillées d’utilisation figureront dans le résumé des caractéristiques du produit (RCP) qui sera publié sur le site de l’EMA dans toutes les langues officielles de l’Union européenne après la décision de la Commission. (contenu résumé en français par l’IA) Lire la Suite