Arikayce liposomal est un antibiotique destiné au traitement chez l’adulte des infections pulmonaires dues au complexe Mycobacterium avium (MAC), bactéries environnementales présentes notamment dans le sol et l’eau. Il est indiqué pour des patients sans mucoviscidose ayant des options thérapeutiques limitées. Le médicament a obtenu le statut de « médicament orphelin » le 8 avril 2014, en raison de la rareté de cette infection.
Arikayce liposomal contient de l’amikacine, un antibiotique de la classe des aminosides. L’amikacine agit en perturbant la production de protéines nécessaires aux bactéries, ce qui endommage puis détruit celles-ci. Dans cette spécialité, l’amikacine est incorporée dans des liposomes (nanoparticules lipidiques), ce qui permet au médicament de rester plus longtemps dans le poumon.
Une étude principale menée auprès de 336 patients a montré une efficacité modérée d’Arikayce liposomal pour obtenir une négativation des cultures de MAC. Après 6 mois de traitement, 29 % des patients recevant le traitement standard associé à Arikayce liposomal avaient des prélèvements respiratoires négatifs, contre 9 % des patients recevant uniquement le traitement standard. Parmi les patients ayant obtenu une clairance de l’infection avec Arikayce liposomal, 55 % restaient négatifs trois mois après l’arrêt du traitement, alors qu’aucun patient sous traitement standard seul n’était négatif trois mois après l’arrêt.
Les effets indésirables les plus fréquents concernent les voies respiratoires : dysphonie, toux, dyspnée et hémoptysie touchent plus d’une personne sur dix. D’autres effets indésirables fréquents sont des douleurs buccales ou pharyngées, une fatigue, des diarrhées, une aggravation des bronchectasies infectées, des nausées et des bronchospasmes. Des effets indésirables importants, en particulier au cours des premiers mois de traitement, ont conduit l’Agence à recommander de limiter l’utilisation d’Arikayce liposomal aux patients ayant peu d’alternatives thérapeutiques.
Le médicament ne doit pas être utilisé chez les patients présentant une hypersensibilité au soja, à un aminoside ou à l’un des composants du produit. Il est contre-indiqué en association avec un autre aminoside et chez les patients ayant une insuffisance rénale sévère. L’ensemble des effets indésirables figure dans la notice du médicament. Ces éléments présentent un intérêt pour le suivi des politiques de prise en charge des maladies rares infectieuses et pour l’évaluation du rapport bénéfice/risque des traitements innovants par voies respiratoires. (contenu résumé en français par l’IA) Lire la Suite